Руксолитиниб, Қытайда руксолитиниб деп те аталады, соңғы жылдары гематологиялық ауруларды емдеуге арналған клиникалық нұсқауларда кеңінен тізімделген «жаңа препараттардың» бірі және миелопролиферативті ауруларда перспективалы тиімділігін көрсетті.
Мақсатты Джакави руксолитиниб препараты бүкіл JAK-STAT арнасының белсендірілуін тиімді тежей алады және арнаның қалыптан тыс күшейтілген сигналын азайтады, осылайша тиімділікке қол жеткізеді.Оны әртүрлі ауруларды емдеу үшін және JAK1 сайтындағы ауытқулар үшін де қолдануға болады.
Руксолитиниббастапқы миелофиброзды, геникулоцитоздан кейінгі миелофиброзды және біріншілік тромбоцитемиядан кейінгі миелофиброзды қоса, аралық немесе жоғары қауіпті миелофиброзбен ауыратын науқастарды емдеуге арналған киназа тежегіші болып табылады.
Ұқсас клиникалық зерттеу (n=219) рандомизацияланған орташа қауіптілік-2 немесе жоғары қауіпті біріншілік МФ бар емделушілер, шынайы эритробластоздан кейінгі МФ бар емделушілер немесе біріншілік тромбоцитоздан кейінгі МФ бар емделушілер екі топқа, біреуі 15-20 мг руксолитинибті пероральді қабылдаған. (n=146) және екіншісі оң бақылау препаратын алады (n=73).Зерттеудің бастапқы және негізгі қайталама соңғы нүктелері тиісінше 48 және 24-ші аптада көкбауыр көлемінің ≥35%-ға төмендеуі (магнитті-резонансты бейнелеу немесе компьютерлік томография арқылы бағаланған) пациенттердің пайызы болды.Нәтижелер 24-ші аптада көкбауыр көлемінің бастапқы деңгейден 35%-дан астам азаюы бар науқастардың пайызы бақылау тобындағы 0%-бен салыстырғанда емдеу тобында 31,9%-ды құрайтынын көрсетті (P<0,0001);және 48-ші аптада көкбауыр көлемінің бастапқы деңгейден 35%-дан астам азаюы бар пациенттердің пайызы бақылау тобындағы 0%-бен салыстырғанда емдеу тобында 28,5%-ды құрады (P<0,0001).Сонымен қатар, руксолитиниб жалпы симптомдарды азайтты және пациенттердің өмір сүру сапасын айтарлықтай жақсартты.Осы екі клиникалық сынақтың нәтижелеріне сүйене отырып,русолитинибМФ бар науқастарды емдеу үшін АҚШ FDA мақұлдаған алғашқы дәрі болды.