29 маусымдаIntercept Pharmaceuticals хабарладыол алкогольсіз стеатогепатиттен (NASH) туындаған фиброзға арналған FXR агонисті обетихол қышқылына (OCA) қатысты АҚШ FDA-дан толық жаңа дәрілік өтінімді алғаны туралы жауап хат (CRL).FDA CRL-де осы уақытқа дейін қаралған деректерге сүйене отырып, балама гистопатология сынақтарының соңғы нүктелеріне негізделген препараттың күтілетін пайдасы әлі белгісіз деп есептейтінін және емдеудің пайдасы ықтимал қауіптерден аспайтынын мәлімдеді, сондықтан ол бауыр фиброзын тудыратын NASH пациенттерін емдеу үшін OCA-ны жеделдетілген мақұлдауды қолдау.

Марк Прузански, Intercept президенті және бас директоры, нәтижелерге түсініктеме берді: «Қарау процесі кезінде FDA ешқашан OCA мақұлдауын жеделдету туралы ақпаратты таратпады және біз осы уақытқа дейін ұсынылған барлық деректер FDA талаптарына сәйкес келетініне және OCA оң пайда тәуекелін нақты қолдайтынына сенімдіміз.Біз бұл CRL үшін өкінеміз.FDA бірте-бірте гистологиялық соңғы нүктелердің күрделілігін арттырды, осылайша өту үшін өте жоғары кедергі жасайды.Осы уакытқа дейін,OCAнегізгі үш кезеңде ғана.Бұл сұраныс зерттеу барысында қанағаттандырылды.Біз FDA-мен мүмкіндігінше тезірек кездесуді жоспарлап отырмыз, бұл болашақта CRL ақпаратында бекіту жоспарын қалай өткізу керектігін талқылау».

Бірінші тізімге енгізілген NASH препаратын алу жарысында Intercept әрқашан жетекші орында болды және қазіргі уақытта соңғы кезеңдегі оң сынақ деректерін алған жалғыз компания болып табылады.Күшті және спецификалық фарнезоидтық X рецепторларының (FXR) агонисі ретінде,OCAбұрын REGENERATE деп аталатын 3-кезеңдегі клиникалық сынақта оң нәтижелерге қол жеткізді.Деректер жоғары дозаларды қабылдаған орташа және ауыр NASH екенін көрсеттіOCAНауқастар арасында бауыр фиброзы белгілерінің төрттен бір бөлігі айтарлықтай жақсарды, жағдайы нашарлаған жоқ.

FDA Intercept-ке қолдау көрсету үшін жүргізіліп жатқан REGENERATE зерттеуіндегі қосымша аралық тиімділік пен қауіпсіздік деректерін ұсынуды ұсынды.OCA әлеуетімақұлдауды жеделдетіп, зерттеудің ұзақ мерзімді нәтижелерін жалғастыру керектігін атап өтті.

ДегенменOCAбұрын бауырдың басқа сирек ауруы (PBC) үшін мақұлданған, NASH өрісі өте үлкен.NASH тек Америка Құрама Штаттарында миллиондаған адамдарға әсер етеді деп есептеледі.Бұған дейін JMP Securities инвестициялық банкі Intercept препараттарын сатудың шыңы миллиардтаған долларға жетуі мүмкін деп есептеген.Осы жағымсыз жаңалықтың әсерінен Intercept акцияларының бағасы дүйсенбіде шамамен 40%-ға төмендеп, бір акция үшін 47,25 долларды құрады.NASH әзірлеген басқа фармацевтикалық компаниялардың акцияларының бағасы да төмендеді.Олардың ішінде Madrigal шамамен 6%, ал Viking, Akero және GenFit шамамен 1% төмендеді.

Stifel талдаушысы Дерек Арчила клиентке берген есебінде бас тарту емдеуге байланысты болған жанама әсерлерге байланысты деп жазды.OCA клиникалық сынағы, яғни кейбір науқастарды қабылдадыOCA емдеу, Ағзадағы зиянды холестерин өсті, бұл өз кезегінде олардың жүрек-қан тамырлары қаупінің жоғарылауына әкеледі.Көптеген NASH пациенттері артық салмақ немесе 2 типті қант диабетімен ауыратынын ескере отырып, мұндай жанама әсерлер бақылаушы органдардың қырағылығын оятуы мүмкін.FDA-ның қосымша сынақ деректеріне қойылатын талаптарына сәйкес, Intercept бұл деректерді түсіндіру үшін кем дегенде 2022 жылдың екінші жартысына дейін күтуі мүмкін.Сыртқы талдау мұндай ұзақ кідіріс Intercept-тің бұрынғы жинақталған қорғалуының бір бөлігін жоюы мүмкін деп санайды, бұл басқа бәсекелестерге, соның ішінде Madrigal Pharmaceuticals және Viking Therapeutics-ке жетуге мүмкіндік береді.